Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso 2015 promosso dalla Fondazione Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche rare. In Puglia è stato finanziato un progetto di ricerca che ha ottenuto fondi per un totale di 230.000 euro. Il progetto vincitore è del Dipartimento di bioscienze, biotecnologie e biofarmaceutica dell’Università di Bari.
Il progetto del gruppo di ricerca diretto da Maria Svelto mira a testare la potenzialità terapeutica di nuovi farmaci per curare il diabete insipido nefrogenico legato all’X (X-NDI), una grave malattia ereditaria che insorge in età pediatrica e che colpisce i reni. Se non diagnosticata in tempo, questa patologia espone il neonato a un grave rischio di disidratazione e può provocare conseguenze neurologiche. I pazienti affetti dall’X-NDI producono enormi quantità di urina diluita e sono cronicamente assetati. Al momento non esiste una cura risolutiva e la terapia è basata sulla somministrazione di farmaci palliativi che contengono in maniera limitata i sintomi.
“Tutti i nostri sforzi sono finalizzati a selezionare la ricerca migliore – ha spiegato Lucia Monaco, direttore scientifico di Fondazione Telethon – Negli anni abbiamo messo a punto un metodo molto selettivo che ha come modello quello dei National Institutes of Health statunitensi e che minimizza il rischio di conflitto di interesse. Oltre a prevedere una valutazione preliminare da parte di peer reviewers, ovvero revisori selezionati tra i massimi esperti al mondo, abbiamo formato una squadra di research program manager che hanno il compito di scegliere i revisori, evitando che sia la stessa Commissione a farlo. Questo riduce ulteriormente la possibilità di conflitti di interesse e mette la Commissione nelle condizioni di lavorare al meglio. La discussione plenaria di tutti i finalisti rende poi ancora più approfondita e trasparente la selezione”.
